酶類有助于治療肌營養(yǎng)不良

Duchenne型肌營養(yǎng)不良的發(fā)病率約為每5000名兒童中有1人發(fā)病，是最為常見的兒童型肌營養(yǎng)不良。它多見于6歲以前的男孩中。這種疾病的病因是體內(nèi)缺乏某種特殊的蛋白質(zhì)……抗肌萎縮蛋白，從而導(dǎo)致肌肉緩慢分離，大多數(shù)患者在12歲時(shí)就已經(jīng)只能靠輪椅生活，很少有患者可以活過20歲。

根據(jù)科學(xué)家在小鼠中進(jìn)行的最新實(shí)驗(yàn)研究，一定量的某種酶類能夠阻斷肌肉營養(yǎng)不良患者中存在的肌肉萎縮。研究人員認(rèn)為這一發(fā)現(xiàn)有望用于治療該病。來自California大學(xué)的PaulMartin說：/這一研究結(jié)果為我們治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良提供了一個(gè)新的分子治療標(biāo)靶。/

根據(jù)今年4月16日出版的《美國科學(xué)院科學(xué)新近展雜志》上發(fā)表的研究報(bào)告，Martin等人發(fā)現(xiàn)體內(nèi)缺少抗肌萎縮蛋白的小鼠會(huì)出現(xiàn)肌肉萎縮，但是體內(nèi)含有某種酶類較多的小鼠未出現(xiàn)肌肉退化的跡象。研究人員人為增加這種被稱為CTGalNAc轉(zhuǎn)移酶的酶類生成，通過遺傳工程技術(shù)使小鼠的骨骼肌中產(chǎn)生較多量的這種酶類。正常情況下，這種酶類是在神經(jīng)肌肉接頭處產(chǎn)生的。科學(xué)家培養(yǎng)出體內(nèi)缺乏抗肌萎縮蛋白的小鼠。

在接受路透社記者采訪時(shí)，Martin解釋說，小鼠的骨骼肌中存在這種酶類能夠表達(dá)產(chǎn)生與抗肌萎縮蛋白結(jié)構(gòu)相似的蛋白質(zhì)。這樣就可以補(bǔ)償體內(nèi)缺乏的蛋白質(zhì)。Martin補(bǔ)充說，如果在人類中，能夠找到一種方式來增加這種特殊的酶類的表達(dá)，將會(huì)有助于Duchenne型肌營養(yǎng)不良患者肌肉萎縮的治療。研究人員試圖將相關(guān)基因插入骨骼肌的基因組中。他認(rèn)為可以采用相似的方法來增加CTGalNAc轉(zhuǎn)移酶含量。Martin認(rèn)為研究人員可以開發(fā)新藥來增加骨骼肌中這種酶類的產(chǎn)生。

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